Transplante de células-tronco feito há 15 anos livrou pacientes de doença autoimune rara

24/06/2026

Transplantes de células-tronco em dois pacientes levaram a remissão e perda da necessidade de medicação contínua para alívio de sintomas do transtorno do espectro da neuromielite óptica; 

Duas pessoas diagnosticadas com o transtorno do espectro da neuromielite óptica, doença autoimune grave e potencialmente fatal, estão em remissão há 15 anos devido a um tratamento alternativo que envolve transplante de células-tronco. Segundo indica um estudo publicado em 15 de junho na revista científica Med, após um único transplante, um homem e uma mulher tiveram melhora significativa da saúde e, atualmente, não precisam tomar remédios para alívio de sintomas.

Um comunicado emitido pela Nature explica que a doença dos pacientes consistia na produção de anticorpos que causavam um ataque à medula espinhal e ao nervo que conecta o olho ao cérebro. As consequências do transtorno do espectro da neuromielite óptica (NMOSD) incluem dor nos olhos, perda de visão, vômitos e fraqueza ou paralisia nos braços e nas pernas.

“Até o momento, nenhuma terapia aprovada permite que os pacientes permaneçam sem tratamento, mantendo o controle sustentado da doença e o desaparecimento completo dos anticorpos patogênicos. Ao longo de mais de 15 anos de acompanhamento, ambos os pacientes permaneceram livres de recidivas sem imunossupressão contínua, com melhora na qualidade de vida e desaparecimento permanente dos anticorpos causadores da doença”, descrevem os autores no artigo.

Remissão numa única infusão

Após a ineficácia de tratamentos de medicação contínua, as duas pessoas se submeteram aos transplantes de células-tronco, essas que teriam o papel restaurar células de defesa do sistema imune – nesse caso, substituindo completamente o sistema imunológico dos pacientes. Eles receberam apenas uma única infusão de células-tronco de seus respectivos doadores.

“Seus novos sistemas imunológicos permaneceram estáveis ​​e apresentaram características consistentes com uma regulação imunológica aprimorada. Esses achados sugerem que, em casos selecionados, a reposição do sistema imunológico pode alcançar o controle da doença a longo prazo e possivelmente a cura”, afirmam os pesquisadores no estudo.

Entre benefícios e efeitos colaterais

Ainda que promissora, a abordagem ainda é pequena em amostra de estudo, de forma que mais estudos com pacientes de NMOSD são necessários para confirmar a segurança e os candidatos adequados para esse tipo de tratamento. Os participantes também desenvolveram alguns efeitos colaterais como linfonodos inchados, deficiência de alguns anticorpos e câncer de bexiga.

O desenvolvimento de cânceres secundários não é incomum após transplantes de células-tronco, mas os autores do estudo dizem que a aplicação do tratamento deve considerar riscos envolvidos e o descarte de métodos primários que se mostraram ineficazes.